原文作者：Prof.DemosthenesPanagiotakosProf.FangLiu

翻译作者：MiaoYu

在本篇博客中，FangLiu博士和DemosthenesPanagiotakos博士（他们都是由BMCMedicalResearchMethodology发起的“真实世界数据收集方法与应用”合集的编辑），讨论了使用RWD（Real-worldData，真实世界数据）开发循证健康决策（Real-worldevidence，RWE，真实世界证据）所带来的机遇和挑战。该合集欢迎关于强调RWD方法和应用方面的机遇和挑战，以及医学研究中的大数据挑战等内容，目前正在接受投稿。

互联网、社交媒体、可穿戴设备和移动设备以及各种电子健康服务、索赔和计费活动、医院和药房记录、产品和疾病登记等的使用日益增多，进而导致与人口健康相关的各类数字数据快速产生。然而，真实世界数据的海量性和复杂性迫切需要开发更合适、更复杂、更强大和更具创新性的数据分析技术，以便人们更好地利用它们。在医学领域，真实世界数据（RWD）可以定义为与健康结果相关的，或在真实世界环境中例行收集的医疗保健服务数据。

与对照条件下从随机试验中收集的数据相比，RWD有以下几个特点。首先，RWD是观察性的，而不是在受控环境中收集的数据。其次，许多类型的RWD是非结构化的（例如文本、图像、网络），有时由于提供者和医疗卫生系统的输入差异而不一致。因此，RWD可能是杂乱无章、不完整甚至异构的，并且会受到不同类型的测量误差和偏差的影响。在某些情况下，收集到的数据也是基础人群的非代表性样本，有时是在没有通知或者缺乏可验证信息的情况下发生的。第三，RWD的产生可能是非常高频的（例如，心电图和可穿戴设备中的毫秒级数据记录），从而产生大量的动态数据。RWD的混乱性是大家公认的，如何提高数据质量并正确使用RWD生成无偏RWE是一项正在进行的工作。

随着RWD的数据量不断增加，人工智能（AI）和机器学习（ML）数据分析技术的快速发展，以及传统临床试验的成本不断上升和公认的局限性，激发了人们对使用RWD的极大兴趣，以提高研究效率，弥合临床研究与日常实践之间差距。在COVID-19大流行期间，RWD一直被用于生成关于COVID-19疫苗接种有效性的RWE，模拟地方区域性的COVID-19疾病控制策略，研究与封锁公共生活相关的行为和心理健康变化等。

从实用试验中派生出来的的RWD可以通过广泛的方法进行适当和有效的使用，原则上，这些试验是为了测试实际临床环境中干预措施的有效性。实用试验测量各种类型的结果，主要以患者为中心，而不是经典解释性试验中典型的可测量症状或标记。由于RWD的特点，人们已经制定了来自解释性试验的新指南和方法，以生成用于决策和因果推断的无偏RWE，尤其是针对每个方案的分析，可以说对决策目的更相关。

目标试验模拟是将随机试验的试验设计和分析原则应用于观察数据的分析。目标试验模拟可能是一个重要的工具，特别是当比较评估在随机试验中尚不可用的情况下。控制选择偏差和混淆是该方法有效性的关键，由于缺乏随机化和潜在的未识别基线差异，控制组需要与治疗组进行比较。

在数据分析方法方面，ML技术正变得越来越流行，是预测建模的强大工具。此外，新的、更强大的ML技术正在迅速发展。还有许多开源代码（如Github上的）和软件库（如TensorFlow、Pytorch、Keras）来促进这些技术的实现。统计建模和推理方法对于理解RWD、获取因果关系、测试/验证假设以及生成监管级RWE以便在决策过程中为决策者和监管机构提供信息也是非常必要的。语用试验和目标试验模拟的动机、设计和分析原则是为了获得因果推理，采用传统统计方法之外的更多创新方法来调整潜在的混杂因素，并提高RWD的因果推理能力。这方面有一个众所周知的框架是“目标学习”（TargetedLearning），该框架已成功应用于利用EHR（电子病历）数据和COVID-19治疗效果等进行动态治疗规则的因果推理。

总之，与对照试验相比，RWD有潜力产生有效且无偏的RWE，节省成本和时间，并提高医疗和健康相关研究与决策的效率。同时，RWD也有局限性。改善数据质量、克服RWD局限性并且充分利用数据的程序已经并将继续得到开发。

Prof.DemosthenesPanagiotakosProf.FangLiu

DemosthenesPanagiotakos是希腊雅典Harokopio大学生物统计学、医学研究方法学和流行病学教授，也是欧盟委员会健康与新兴风险科学委员会成员。Panagiotakos从希腊雅典大学医学院获得了生物统计学和流行病学博士学位，并在美国华盛顿特区的VAMC/乔治敦大学进行了博士后培训。他的研究兴趣包括慢性病流行病学、公共卫生、统计建模、预测、统计机器学习以及多元统计方法在医学中的应用。他目前是BMCMedicalResearchMethodology的高级编辑委员会成员。

FangLiu是美国圣母大学应用和计算数学与统计学教授。Liu获得了美国密歇根大学的生物统计学博士学位。她的研究兴趣包括数据隐私、差异隐私、统计机器学习、模型正则化、贝叶斯统计、缺失数据分析以及统计方法在生物和医学科学、工程和社会科学中的应用。她是美国统计协会的会员，目前是BMCMedicalResearchMethodology的高级编辑委员会成员。

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OpportunitiesandChallengesforEvidence-basedDecisionmakinginHealthSciencesusingReal-WorldData

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